bota-vec开始是由强生公司的杨森部分与遗传医学生物技术公司MeiraGTx协作开发的。2023年12月底，强生公司以一项价值高达4.15亿美元的买卖买下了该方案的悉数权力。

  5月2日发布的成果为，在一项针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的3期临床实验中，该基因疗法未能改进患者的视觉引导举动才能。

  在LUMEOS III期实验中，研讨的首要结尾是患者在视觉导航迷宫测验中的体现改变。共招募了95名患者，其间58名承受了不同剂量（低剂量或高剂量）的botaretigene sparoparvovec（以下简称bota-vec）医治。 可是，一年随访多个方面数据显现，bota-vec未能到达这一要害结尾。尽管如此，实验成果在方向性上对效果有所支撑。

  强生方面表明：“咱们正在全面剖析数据，包含非必须结尾中大都显现改进的临床相关性，一起评价战略方案和下一步方案。”

  2025年2月，辉瑞宣告中止其B型血友病基因疗法Beqvez的开发和商业化，底子原因是获批近1年，未有患者承受商业化医治。此外，辉瑞在2024年还停止了与Sangamo Therapeutics协作的A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec的开发。至此，辉瑞的产品管线中不再包含任何处于临床或商业化阶段的基因疗法。

  罗氏也对其基因医治部分Spark Therapeutics进行了“底子性重组”；Vertex制药公司宣告不再将腺相关病毒（AAV）作为基因医治项目的投递载体；基因疗法范畴的前驱蓝鸟生物（Bluebird Bio），于本年2月被全球投资公司凯雷（Carlyle）和SK Capital收买，估值仅为2900万美元。

  被寄予厚望的基因疗法，近期连续受挫。昂扬的研制本钱、杂乱的出产的根本工艺、潜在的安全性问题以及商场承受度等要素，都限制了基因疗法的开展。可是，基因疗法在某些疾病医治中仍显现出巨大潜力，Zolgensma就成功完成了商业化。

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