AVB-101是一种依据腺相关病毒（AAV）的一次性基因疗法，首个适应症为具有GRN基因致病骤变的FTD-GRN，现在处于1/2期临床阶段。
额颞叶发呆（FTD）是一种破坏性的早发性发呆症，一般会在诊断后的3到13年内导致逝世。FTD患者一般会阅历履行功用（注意力操控、作业记忆、处理问题等）的敏捷下降，并呈现非典型行为、品格改动、行为障碍、言语丢失、冷酷和活动能力受限。
FTD是65岁以下人群发呆症的重要原因，经常被轻视和误诊。估量每1000人中有4.6例患病率。FTD一般比阿尔茨海默病发病年纪小，大多数FTD病例发生在45至68岁之间。因为发病较早，FTD对作业、家庭、社会的影响或许比阿尔茨海默病大得多。
高达40%的FTD病例是宗族遗传性的，大约三分之一的病例是由GRN基因、MAPT基因、C9orf72基因之一的骤变引起。
此类患者因为GRN基因的单个等位基因骤变，该其编码的颗粒蛋白前体（progranulin，PGRN）水平下降约50%，从而发生FTD症状。
PGRN缺少导致FTD的机制没有彻底说明，或许与中枢神经系统溶酶体功用障碍和炎症有关。GRN基因骤变会影响神经元的溶酶体中PGRN蛋白的发生，从而引发进行性神经元退化和逝世。AviadoBio首席医疗官David Cooper博士说：“FTD-GRN患者火急地需求新的治疗办法。这种毁灭性和进行性疾病现在缺少有用的缓解和治疗办法，关于患者及其家族特别困难。”
与大多数基因疗法公司相同，AviadoBio需求霸占的首个要害点在于投递，特别是打破血脑屏障的微量投递。这恰是其开创团队的强项：2019年，AviadoBio在伦敦国王学院Chris Shaw教授的实验室研讨基础上建立。Chris Shaw教授长时间专心研讨将微剂量的疗法直接注射到大脑物质中的办法，现在担任AviadoBio的首席科学和临床参谋。
丘脑与大脑的其他部分存在广泛的联络，包含在FTD症状中起及其重要的效果的额叶和颞叶。临床前研讨显现，AVB-101可以将表达PGRN的正常基因复制在大脑中广泛表达，一起防止这一基因在血清或肝脏中呈现，由此削减脱靶效应。此前新闻稿指出，AVB-101的1/2期临床试验ASPIRE-FTD为
礼来子公司Prevail Therapeutics本年在Nature Medicine发布1/2期中期临床数据，其体内基因疗法管线相同针对FTD-GRN适应症。成果显现，一次性将PR006注射到小脑延髓池（cisterna magna）是安全的，且耐受性杰出。一切患者在脑脊液中都发生了治疗诱导的抗AAV9抗体，但没有发生抗PGRN的抗体。一起，一切患者的脑脊液中PGRN水均匀升高，大多数患者的血液中PGRN水平升高，但仅是暂时性的。
此次协作中，安斯泰来将向AviadoBio付出2000万美元的股权出资和3000万美元的预付款。以股权出资+预付款的协作方式，或许是安斯泰来涣散协作危险、广泛建立协作联络的办法。
除治疗FTD的AVB-101中心管线外，AviadoBio已布局肌萎缩侧索硬化症（ALS）管线
，包含2019年以溢价110%，耗资30亿美元收买基因疗法抢先企业Audentes Therapeutics；2021年与Dyno Therapeutics达到总额估计超16万美元的战略协作，使用AAV载体渠道CapsidMap™来开发骨骼肌和心肌的基因疗法。细胞疗法方面，2018年，安斯泰来经过收买Universal Cells，获得了依据基因修改的通用供体细胞技能；并与Adaptimmune Therapeutics达到协作协议，共同开发和商业化依据干细胞的同种异体T细胞疗法（包含CAR-T和TCR-T），潜在金钱高达8.975亿美元。
：2022年，源自30亿美元收买、针对杜氏肌营养不良症的基因治疗计划AT702、AT751和AT753的研制现已停止。2023年，安斯泰来宣告停止与Adaptimmune Therapeutics关于TCR-T细胞的协作，估计发生47亿日元（约合3510万美元）减值丢失。2024年，安斯泰来修订了2023财年财政猜测，其间Audentes的AT808项目估计带来近2.6亿美元减值丢失。依据官网信息，安斯泰来侧重重视构建腺相关病毒 （AAV） 投递的基因疗法组合，用来治疗稀有的神经肌肉和中枢神经系统（CNS）疾病。
此前，AT132的临床试验中累计报告了4例患者逝世严峻不良事情，期间遭到FDA两度喊停，一度引起对高剂量AAV载体对肝脏危险的审视。AT845临床试验也因一则受试者周围感觉神经病不良事情而被FDA叫停，直至2023年才被免除临床试验放置。
本年5月，安斯泰来在南旧金山开设了耗资9000万美元的实验室和立异中心，旨在创立“中心方位”，衔接安斯泰来子公司Xyphos Biosciences的作业。9月，安斯泰来旗下的Astellas 宣告将封闭其旧金山的基因治疗工厂，并将出产转移至北卡罗来纳州工厂。10月，安斯泰来泄漏将在日本筑波市为Universal Cells开设细胞疗法研讨机构，并裁撤24个前西雅图基地的24个职工职位，其间12个职位由日本当地职工添补。
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